Investigación CRISPR.

¿En qué consiste está técnica?

La tecnología CRISPR  es una herramienta molecular utilizada para “editar” o “corregir” el genoma de cualquier célula. Eso incluye, claro está, a las células humanas. Sería algo así como unas tijeras moleculares que son capaces de cortar cualquier molécula de ADN haciéndolo además de una manera muy precisa y totalmente controlada.  Esa capacidad de cortar el ADN es lo que permite modificar su secuencia, eliminando o insertando nuevo ADN.

¿Qué utilidades tiene?

De manera molecular podemos decir que esta herramienta se podrá utilizar para regular la expresión génica, etiquetar sitios específicos del genoma en células vivas, identificar y modificar funciones de genes y corregir genes defectuosos. También se está ya utilizando para crear modelos de animales para estudiar enfermedades complejas como la esquizofrenia, para las que antes no existían modelos animales.

¿Qué problemas podría tener?

En principio tiene dos pegas técnicas que han de ser corregidas (ya se está en ello). La primera viene derivada del hecho de que la especificidad del ARN guía no es total. Es decir, este ARN, puede hibridar, juntarse con más de un sitio en el genoma, lo que llevaría a que la enzima Cas9 cortara en un sitio que no nos interese. Hay que recordar que el genoma está compuesto por sucesiones de cuatro “letras”, A, T, G, y C, y la posibilidad de que se repita determinada secuencia es alta, sobre todo si la secuencia no es muy larga (es probable que, por ejemplo, la secuencia AAATGGCAATC esté en más de un gen. La probabilidad de repetición disminuye si aumento la longitud de la “palabra”). El segundo punto débil de la técnica se debe a que Cas9 pueda cortar sin que esté presente el ARN guía. Esto se soluciona con enzimas más precisas.